AMT Holding Terug naar discussie overzicht

Q&A aan de EMA; opheldering over afwijzing Glybera

1. [verwijderd] 26 oktober 2011 15:55

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   zoals ik in een ander draadje reeds aangaf wil ik (en velen met mij) opheldering inzake de afwijzing van Glybera.
   
   (zie posting 26 okt 2011 om 11:48 www.iex.nl/Forum/Topic/1272569/3/AMT-... )
   
   Ten eerste heb ik een aantal vragen die vraagtekens zetten omtrent de argumenten. Zo ontbreekt een unanieme, dan wel overtuigende beslissing met steekhoudende argumenten. Anders lagen de verhoudingen wel anders wat voor- en tegenstemmers aangaat.
   
   Het lijkt me dat een wetenschappelijke basis ontbreekt voor de afwijzing, want anders zou een afwijzing richting de 100% dienen te zijn.
   Er spelen blijkbaar andere motieven.
   
   Daarbij vraag ik mij ook af waarom een Nederlands gedelegeerde (hoogleraar de Graeff) tot de tegenstemmers behoorde, aangezien deze naast het belang van (toekomstige) patienten ook andere argumenten zou moeten hebben om juist vóór te stemmen...het is bedroevend te noemen wat het innovatieve karakter van NL aangaat. Innovaties zijn niet zonder risico, echter, de risico's geven niet aan dat deze kans sneller negatief dan positief zouden uitpakken. De resultaten van Glybera hellen sterk over naar het positieve!
   
   Ik ben voornemens om de heer de Graeff een email te sturen (welke ik ook hier openbaar zal maken) en daarnaast wil ik iemand aanschrijven die kamervragen kan (en zal) stellen.
   
   Ik verlang als belegger, maar daarnaast ook als voorstander van innovaties die de mensheid helpen (en beweer maar eens dat Glybera dat niet doet), een valide argument dat afwijzing van Glybera rechtvaardigt.
   
   Ik kan mij voorstellen dat meer mensen vragen hebben en wanneer ze dat willen kan ik die vragen meenemen in mijn schrijven (zowel aan het adres van de heer de Graeff als aan de kamer).
   
   Voor wie op eigen initiatief wil mailen: p.a.de.graeff@med.umcg.nl
   (ik wil echter benadrukken dat we deze hoogleraar niet benaderen als beleggers die gefrustreerd zijn van hun verlies op aandelen AMT, dat behoort nu eenmaal tot de risico's. De grootste winst die er te behalen valt moet in 1e instantie komen te liggen bij de mensen die belang (kunnen) hebben bij Glybera en ook alle andere mogelijke vormen van gentherapie!)
   
   Jullie vragen kunnen jullie direct aan mij mailen, maar ook hier in dit draadje kwijt.
   
   mvg ivet invoorentegenspoed@hotmail.com
2. flosz 26 oktober 2011 16:27

   auteur info

   • flosz

     Lid sinds: 13 feb 2008

     Laatste bezoek: 01 jul 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5298

     Gegeven: 2795

   •    Aantal posts: 7.005

   Zie ook pag.2 met de reacties van Tini & Prof.Dollar: www.iex.nl/Forum/Topic/1272569/2/AMT-...
   

   quote:

   invoorentegenspoed schreef op 26 oktober 2011 15:55:

   Daarbij vraag ik mij ook af waarom een Nederlands gedelegeerde (hoogleraar de Graeff) tot de tegenstemmers behoorde, aangezien deze naast het belang van (toekomstige) patienten ook andere argumenten zou moeten hebben om juist vóór te stemmen...het is bedroevend te noemen wat het innovatieve karakter van NL aangaat.
   

   Verhagen en Weekers presenteren kabinetsplannen innovatie
   www.rijksoverheid.nl/documenten-en-pu...
   Ook maar een mailtje…. www.rijksoverheid.nl/ministeries/elen...
   Of tweet: twitter.com/#!/maximeverhagen
   *********************
   
   Ronde Tafelconferentie
   College ter Beoordeling van
   Geneesmiddelen, d.d. 26-05-2011
   Presentatie P.A. de Graeff, Pagina 20.
   
   Beoordeling van Geneesmiddelen: het Opmaken van
   de Balans
   
   Geneesmiddelen hebben tot doel een bepaalde nuttige werking uit te oefenen. Dit gaat eigenlijk altijd gepaard met bijwerkingen. Beoordelen van geneesmiddelen voor toelating tot de markt betekent
   dan ook het wikken en wegen van de balans tussen werking en (de kans op) bijwerkingen.
   Het registratieproces begint met het aanmelden van een nieuw geneesmiddel voor een handelsvergunning en het gaat door ook nadat het geneesmiddel is toegelaten, zolang het middel op de markt blijft. Het opmaken van de balans door registratieautoriteiten is een gecompliceerd proces.
   Het begint met het schrijven van een beoordelingsrapport door een deskundige medewerker, dat zekerheidshalve op inhoud getoetst wordt door andere beoordelaars. Vervolgens wordt het rapport voor besluitvorming voorgelegd aan de speciaal daarvoor ingestelde registratiecommissie,
   bestaande uit deskundigen die zonder last of ruggespraak hun oordeel vellen over de balans van werkzaamheid en schadelijkheid, op nationaal niveau (College van Beoordeling van Geneesmiddelen) of op Europees niveau (CHMP, het beoordelingscomité voor geneesmiddelen voor humaan gebruik van het Europees Geneesmiddelenagentschap).
   
   Het opmaken van de balans van een geneesmiddel is een moeilijk proces en vereist zorgvuldige weging waarbij het belang voor de patiënt voorop dient te staan. Hoewel de registratie van een geneesmiddel altijd onderbouwd moet worden door wetenschappelijk onderzoek, en hiervoor
   algemeen geldende richtlijnen bestaan, is het niet eenvoudig tot een definitieve afweging te komen. Baten en risico’s moeten scherp gedefinieerd worden. Op papier laat het geneesmiddel bepaalde voordelen zien, maar betekent dit ook dat de patiënt er baat bij heeft? En is er een uitspraak mogelijk over de effecten op lange termijn? Kleven er onzekerheden aan het gebruik in de dagelijkse praktijk, vooral bij risicopatiënten? Hoe verhoudt de ‘baten-risico’balans van het onderzochte
   geneesmiddel zich tot die van bestaande middelen? Dit zijn vragen waar soms moeilijk een antwoord op te vinden is. Na registratie komen er weer nieuwe gegevens beschikbaar die soms een herbeoordeling noodzakelijk maken. Hoe objectief de gegevens soms ook zijn, de interpretatie
   blijft subjectief, het opmaken van de balans blijft mensenwerk. Daarom is het belangrijk dat dit door deskundigen gebeurt, onafhankelijk van iedere vorm van beïnvloeding door de farmaceutische industrie en los van economische of politieke belangen. Belangrijk ook is dat beslissingen van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen omtrent handelsvergunningen en de voorwaarden waaronder die worden verstrekt op een goede manier gecommuniceerd worden naar arts en patiënt. De centrale opdracht van het College is niet alleen het opmaken van de balans, maar ook het vertalen van de balans, zeg maar het gebruiksprofiel van het geneesmiddel, naar de praktijk.
   www.cbg-meb.nl/NR/rdonlyres/A8ADA54E-...
   ********************
   
   Weigering van de handelsvergunning voor Glybera (alipogeen tiparvovec)
   Na een eerder negatief oordeel in juni, heeft de CHMP opnieuw negatief advies uitgebracht over een handelsvergunning voor Glybera. Dit geneesmiddel is bedoeld voor gebruik bij patiënten met lipoproteïne-lipasedeficiëntie. De CHMP staat welwillend tegenover de aanpak die Glybera biedt voor deze aandoening, maar vindt dat er op dit moment onvoldoende onderbouwing is voor een positieve baten-risico balans. De CHMP handhaafde daarom de aanbeveling dat er geen handelsvergunning dient te worden verleend voor Glybera.
   www.cbg-meb.nl/CBG/nl/humane-geneesmi...
   
   
3. flosz 26 oktober 2011 16:28

   auteur info

   • flosz

     Lid sinds: 13 feb 2008

     Laatste bezoek: 01 jul 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5298

     Gegeven: 2795

   •    Aantal posts: 7.005

   Ter aanvulling.(In afwachting van een recent verslag).
   
   Openbaar verslag van de 734e vergadering van het
   College ter Beoordeling van Geneesmiddelen,
   woensdag 11 mei 2011 te Den Haag
   Agendapunt 3.2.f Glybera
   Productnaam Glybera
   Werkzaam
   bestanddeel
   alipogene tiparvovec
   Farmaceutische
   vorm en sterkte
   oplossing voor injectie, 3 x 10(12) gc/ml
   Indicatie Indicated for the long term correction of lipoprotein lipase
   deficiency, to control or abolish symptoms and prevent
   complications in adult patients clinically diagnosed with
   lipoprotein lipase deficiency (LPLD).
   ATC-code C10 AX10
   Procedure Centrale procedure: Rapporteur = Verenigd Koninkrijk, Co-
   Rapporteur = Duitsland
   RVG-nummer 107048
   Zaaknummer 143625
   Het betreft de 3e ronde van een aanvraag via de centrale procedure voor een
   Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP).
   Module 3, chemisch – farmaceutisch
   Er resteren geen major objections, wel moet de firma na een eventuele goedkeuring
   meerdere verbeteringen in het productieproces doorvoeren.
   
   Module 4, experimenteel – farmacologisch – toxicologisch
   De major objection met betrekking tot de carcinogeniteit is voldoende onderzocht,
   het bleek een verwaarloosbaar risico.
   
   Module 5, klinisch – farmacologisch
   Het betreft een gentherapie, waarbij eenmalig 60 injecties in de spier worden
   gegeven. De klinisch beoordelaar geeft aan dat er geen vermindering van
   pancreatitis is aangetoond. Een blijvende verlaging van de triglyceride niveaus is ook
   niet aangetoond. Er lijkt sprake te zijn van een matige kortdurende werkzaamheid,
   maar niet van een blijvend effect.
   Het is onduidelijk of herhaalde behandeling mogelijk is, hiervoor zijn geen data
   beschikbaar.
   De behandeling wordt uitgevoerd met een adeno-associated virus, waarbij een hoge
   immunogeniteit wordt opgebouwd. Ter voorkoming van de immunogeniteit moet
   tijdens de behandeling immunosuppressieve therapie worden toegepast. Naast de
   bijwerkingen van het primaire geneesmiddel, kunnen er ook bijwerkingen optreden
   als gevolg van de immunosuppressie.
   Vanuit het College wordt opgemerkt dat het mogelijk is dat de immuunreactie leidt
   tot afbraak van het enzym, waardoor er tijdelijk een effect zichtbaar is dat
   vervolgens wordt afgebroken door het immuunsysteem.
   Er ontstaat een discussie in het College met betrekking tot de immunosuppressie,
   waarbij opgemerkt wordt dat:
   - onduidelijk is of de immunosuppressie is uitgevoerd met het juiste middel en in
   de juiste dosering
   - de firma de immunosuppressieve therapie op verzoek van de autoriteiten in de
   klinische studies heeft toegepast
   - het nut van de immuunsuppressie niet is aangetoond, waardoor een additioneel
   risico ontstaat.
   Het College besluit dat de major objection met betrekking tot het gebruik van de
   immunosuppressie moet worden gehandhaafd.
   
   Conclusie
   Het principe van dit geneesmiddel is interessant, maar de klinische werkzaamheid is
   onvoldoende aangetoond. Het College blijft negatief ten aanzien van dit geneesmiddel. Er is een matige werkzaamheid waarbij het effect niet aanhoudt, en er
   zijn potentieel veel bijwerkingen. Het feit dat immunosuppressie moet worden gegeven, wordt meegewogen in de benefit/risk balans.
   Pagina 8/9. + presentielijst.
   www.cbg-meb.nl/NR/rdonlyres/B5C5CC63-...
   Namens Nederland is dr. Barbara van Zwieten lid van de CHMP, Prof. dr. Pieter de Graeff is plaatsvervangend lid. www.cbg-meb.nl/CBG/nl/over-ons/netwer...
   www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=...
   
4. Prof. Dollar 26 oktober 2011 16:43

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 13 apr 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 195

     Gegeven: 54

   •    Aantal posts: 2.291

   "Het College blijft negatief ten aanzien van dit geneesmiddel. Er is een matige werkzaamheid waarbij het effect niet aanhoudt, en er zijn potentieel veel bijwerkingen."
   
   Dan is de vraag weer aan AMT om het vetgedrukte te onderbouwen, of liever te weerleggen met data. Want we misschien nog de uitbreiding van de grafiek met de laatste meetgegevens.
5. flosz 26 oktober 2011 16:57

   auteur info

   • flosz

     Lid sinds: 13 feb 2008

     Laatste bezoek: 01 jul 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5298

     Gegeven: 2795

   •    Aantal posts: 7.005

   21-10-2011:
   
   What were the CHMP’s main concerns that led to the refusal?
   Because Glybera is an advanced therapy medicine, it was also assessed by the Committee for Advanced Therapies (CAT). Taking into account the initial negative opinion provided by the CAT, the CHMP concluded at its initial assessment that the studies had not shown a consistent long-lasting benefit of Glybera. The applicant had not provided sufficient evidence of a persistence of effect in lowering blood fats in a clinically relevant manner and there were too few patients for whom
   sufficiently long-term data were available. There was also insufficient evidence of a reduction in the rate of pancreatitis (inflammation of the pancreas), which is a major complication of lipoprotein lipase
   deficiency. In view of the uncertainty over Glybera's benefits, the CHMP was concerned that there was insufficient evidence that its benefits outweigh its potential risks.
   During the re-examination, the CAT concluded that these concerns could be addressed with additional post-marketing studies. Whilst the CHMP still considers Glybera to be potentially valuable in the treatment of this very rare disease, it took a different view and concluded that the benefits of the medicine did not outweigh its risks due to questions over the medicine’s benefits. The initial recommendation that Glybera should not be granted marketing authorisation was therefore maintained.
   www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document...
   
   **************
   
   23-06-2011
   
   What were the CHMP’s main concerns that led to the refusal?
   Because Glybera is an advanced therapy medicine, it was assessed by the Committee for Advanced Therapies (CAT). Taking into account the assessment performed by the CAT, the CHMP concluded that the studies had not shown a consistent long-lasting benefit of Glybera. The applicant had not provided sufficient evidence of a persistence of effect in lowering blood fats in a clinically relevant manner and there were, at present, too few patients for whom sufficiently long-term data were available. There was also insufficient evidence at this stage of a reduction in the rate of pancreatitis (inflammation of the pancreas), which is a major complication of lipoprotein lipase deficiency.
   In view of the uncertainty over Glybera’s benefits, the CHMP was concerned about the risk associated with administration of Glybera into patients’ muscles, and there were concerns about the risk associated with the use of immunosuppressive medicines during their treatment.
   Whilst the CHMP considered that Glybera could be a promising treatment, the committee concluded that there was currently insufficient evidence of its benefits and safety to recommend approval at this stage. The CHMP concluded that, based on available evidence, the benefits of Glybera had not been shown to outweigh its risks and recommended that it be refused marketing authorisation.
   www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document...
   
6. [verwijderd] 26 oktober 2011 17:57

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Deze zin is heel belangrijk:
   
   Taking into account the assessment performed by the CAT, the CHMP concluded that the studies had not shown a consistent long-lasting benefit of Glybera
   
   De CAT beoordeelde dit dus geheel anders en was wel positief. De CAT is er nu juist voor om de CHMP te adviseren omdat de mensen van de CHMP niet deskundig genoeg zijn op het gebied van dit soort therapien. "Deskundigheid" is heel belangrijk vlgns de Graeff (zie eerdere post van Flosz).
   
   Ik kan niet anders concluderen dat er vooringenomenheid en politieke argumenten een grotere rol hebben gespeeld dan wetenschappelijke. De LPLD patient is echter de dupe.
7. [verwijderd] 27 oktober 2011 11:18

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Prof. Dollar schreef op 26 oktober 2011 16:43:

   "Het College blijft negatief ten aanzien van dit geneesmiddel. Er is een matige werkzaamheid waarbij het effect niet aanhoudt, en er zijn potentieel veel bijwerkingen."
   
   Dan is de vraag weer aan AMT om het vetgedrukte te onderbouwen, of liever te weerleggen met data. Want we misschien nog de uitbreiding van de grafiek met de laatste meetgegevens.
   

   Er bestaat een wetenschappelijke mening (via kennis van mij), die zegt dat een streng dieet voor de behandeling met Glybera een veel sterker resultaat had kunnen laten zien.
   Er bestaan dus niet alleen 'potentieel veel bijwerkingen', maar potentieel ook veel sterkere resultaten!
   
   Nu denk ik dat voortschrijdend inzicht het produkt alleen maar kan verbeteren en een EMA kan alle ontwikkelingen ten alle tijden blijven volgen; niet voor niets behouden ze controle en terugroeprecht op het produkt!
   
   Naar mijn mening is Glybera te snel en te makkelijk afgeschoten. Daarbij ben ik verbaasd dat enerzijds de CAT gevraagd is advies uit te brengen ter versterking van het oordeel van anderen en vervolgens wordt dat advies terzijde geschoven omdat men het toch zelf beter weet?
   Zoals eerder geschetst; ik mis unanimiteit, overtuiging en sterke argumenten van tegenstemmers (voorstemmers zijn immers wel overtuigd of geven voordeel van twijfel).
   
   ivet
8. [verwijderd] 27 oktober 2011 12:03

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   een aantal vragen tracht ik hier alvast te formuleren:
   
   -Waarom stemt uitgerekend de Nederlands gedelegeerde met beslissende stem tegen de introductie van een gentherapieproduct van een Nederlands bedrijf?
   
   -Nederland moet zwaarwegende bezwaren hebben gehad om tegen te stemmen. Maar wat waren die bezwaren? Want uit het safety profile kwam naar voren dat er feitelijk geen veiligheidsrisico is. Daarbij noemde men potentiele bijwerkingen die niet keihard (wetenschappelijk) zijn aangetoond in dit specifieke geval. Het lijkt op het betrekken van niet/of minder relevante bedreigingen die niet of van ondergeschikt belang zijn gebleken.
   
   Draait het dan niet om zaken die zijn aangetoond id trial en niet om zaken die niet zijn aangetoond?
   
   -Glybera zou onder exceptional circumstances worden toegelaten, wat de EMA de bevoegdheid geeft om het middel weer snel van de markt te kunnen halen. Waarom had Nederland dan toch grote bezwaren tegen toelating?
   
   -Glybera zou worden geregistreerd voor een zeer kleine patientenpopulatie. Dit geeft de mogelijkheid om het gebruik van Glybera en de evaluatie van alle werkingen en bijwerkingen zeer nauwkeurig bij te houden en daarmee veel beter te kunnen monitoren dan bij een product dat veel grootschaliger wordt gebruikt. Was dat niet juist een hele goede reden geweest om Glybera wel te accepteren?
   
   Er blijken ook aanknopingspunten te zijn die de behandeling met Glybera mogelijk verder kunnen verbeteren en er lijkt onvoldoende kans gegeven om het voordeel vd twijfel te geven, terwijl er geen urgente aanleiding was om behandeling met Glybera te stoppen (safety first and approved!).
   
   -Heeft de heer de Graeff zich bedacht dat door de afwijzing patienten een levensreddende therapie wordt onthouden? Daar waar belangen van patienten beschermd/behartigd dienen te worden, lijkt de negatieve uitkomst deze eerder het tegenovergestelde te bewerkstelligen.
   
   -Heeft de heer de Graeff zich eveneens bedacht dat door de afwijzing van Glybera een veelbelovend Nederlands biotechbedrijf door toedoen van de overheid in zwaar water is terechtgekomen. Bovendien is gentherapie in Europa door deze afwijzing een heel eind teruggezet. Is dat wat de CHMP beoogt? De geschiedenis van gentherapie leert dat het alles behalve vrij is van risico's en dat het levens heeft gekost. Echter, er lijkt onvoldoende stil te hebben gestaan bij de positieve resultaten die wel zijn behaald en waar AMT op een veelbelovende weg was ingeslagen (als één van de weinigen, omdat dure commerciele behandelingen prevaleren in de industrie boven goedkopere en duurzame behandelingen).
   
   Misschien een wat vergezochte vergelijking; maar hoeveel mensen zijn er dodelijk op hun stuur gecrasht vóór de uitvinding van de veiligheidsgordel en de airbag!?
   
   -De Nederlandse overheid vindt het belangrijk dat er technologische ontwikkelingen plaatsvinden. Waarom helpt dezelfde overheid de bedrijven dan niet op het moment dat de technologie gevalideerd zou moeten worden. Nederland was geen rapporteur of co-rapporteur bij het dossier. Waarom heeft Nederland het advies van de (co)rapporteur niet opgevolgd en heeft daarmee in feite tegen het Nederlandse bedrijf gestemd en bovendien andere landen overgehaald om eveneens tegen te stemmen?
   
   
   -Is de CHMP van mening dat de tijd nog niet rijp is voor gentherapie?
   Het gaat niet om een kleine onschuldige aandoening, maar om een zeer heftige aandoening die zonder behandeling reeds levensbedreigend is. Glybera heeft aangetoond dat niet te verergeren maar juist belangrijk te verminderen. Lijkt het de CHMP niet van belang dat op de kennis en ervaringen van deze gentherapie, gentherapie als geheel naar een hoger plan getrokken kan worden? (omdat ik gek ben op rare vergelijkingen: was een lancering van een T-Ford niet noodzakelijk om uiteindelijk tot de hoogwaardige industrie en dito voertuigen van onze moderne tijd te komen?)
   
   
   -De CHMP heeft zelf de CAT ingesteld omdat ze onvoldoende kennis van zaken hebben en wimpelt nu hun advies van tafel. Als daar goede argumenten voor zijn, dan vernemen beleggers, (potentiele) patienten en last but not least AMT die graag!
   
   
   Wellicht zit er enige overlap in de vragen en moet ik ze nog wat korter maar duidelijk formuleren...afijn, niet voor niets neem ik een aanloop naar mijn/ons betoog aan het adres van de heer de Graeff en andere instanties, waarbij ik ook denk aan kamervragen. Dat laatste omdat NL een modderfiguur slaat waar het gaat om innovaties, terwijl het potentieel (net als Glybera/gentherapie) enorm is!!!
   
   ivet
9. [verwijderd] 27 oktober 2011 12:59

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Dank voor je inspanningen Ivet. Het zijn de dames die het weer doen op dit forum ;)
   
   Volgens mij is het nog niet helemaal definitief omdat de Europese commissie moet beslissen. Die volgen wel altijd de raad van de CHMP op, maar omdat die nu ook tegen hun adviezen zijn ingegaan en met nipte meerderheid, is het misschien mogelijk om politieke druk uit te oefenen en zodoende het tij te keren. Haast met die kamervragen is dus geboden, denk ik.
10. harrysnel 27 oktober 2011 13:46

    auteur info

    • harrysnel

      Lid sinds: 17 nov 2004

      Laatste bezoek: 10 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 7251

      Gegeven: 1689

    •    Aantal posts: 4.640

    Ik snap de teleurstelling over de afkeuring en vooral voor de patienten is het vreselijk nieuws. Toch moet m.i. ook naar de rol van AMT zelf worden gekeken. Alle schuld bij CHMP leggen vind ik niet terecht.
    
    AMT heeft de eerste aanvraag te vroeg ingediend. 6 juli werd namelijk Carlos Camozzi tot chief medical officer aangesteld vanwege zijn ervaring met produktregistraties op het gebied van weesgeneesmiddelen. Als er gebrek aan kennis is op dit gebied binnen AMT had men dat voor de 1ste aanvraag moeten onderkennen.
    
    Vervolgens was er de in mijn ogen laconieke reactie op de eerste afkeuring. Er werd toen gesteld dat "het goedkeuringsproces nog steeds op schema lag" en dat "na goedkeuring zal het medicijn "vrij snel" begin 2012 geintroduceerd kunnen worden op de Franse markt, waarna Duitsland, het Verenigd Koninkrijk, Spanje en Italie zullen volgen". Vond dat toen al een veel te optimistische interpretatie van de uitspraak en bovendien was "specialist" Camozzi nog niet aangesteld. Vanwaar dan de stelligheid dat het goed zal komen?
    
    Na de tweede afkeuring spreekt AMT over een intransparant goedkeuringstraject. Ik ben van mening dat AMT eerder een specialist had moeten aanstellen en dat er meer met goedkeuringsinstantie gecommuniceerd had moeten worden als je na het traject tot de conclusie komt dat het proces niet transparant is..
    
12. [verwijderd] 27 oktober 2011 14:11

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Beste Kiloknaller:
    IVET is geen dame, doch slechts de afkorting van In Voor En Tegenspoed. Het is gewoon een man en heb deze aardige en zeer deskundige heer tot mijn groot genoegen meerdere malen mogen ontmoeten.
    Dezelfde vergissing heb ik overigens in een ver verleden ook gemaakt.
    
    Uitstekende ssamenvatting Ivet!!
13. [verwijderd] 27 oktober 2011 16:55

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Ivet,
    Ik heb je vragen opgeslagen, zodra er een reactie komt van wie dan ook, zal ik ze deze vragen voorleggen. Ga je daarmee akkoord?
    groet,
    Tini
14. [verwijderd] 27 oktober 2011 18:03

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    @ Kiloknaller, ik ben idd afgekeurd als vrouw...
    
    @ Tini, no problem
    
    @ Harrysnel, ik wil niet met modder gooien en laat de schuldvraag in het midden, maar meer duidelijkheid krijgen. Ik hou rekening met zoveel mogelijk aspecten. Het ontbreken van tijd en geld bij AMT zal misschien een rol hebben gespeeld, getuige de laatste berichten dat veel personeel het veld moet ruimen zegt misschien e.e.a. hoe AMT in haar middelen zat en nu nog zit.
    
    Al met al wil ik toch meer duidelijkheid, want hoewel er best e.e.a. aan te merken valt, neemt het niet weg dat het zeer de moeite waard is om de trein op de rails te houden. Voor patienten, AMT, beleggers en de wetenschap van gentherapie in het algemeen.
    Ik denk dat AMT op de goede weg is en door deze, m.i. wat vage afwijzing (de verdeeldheid lijkt groot tussen voors en tegens en er bestaan genoeg vragen die nog beantwoord dienen te worden), lijkt de ontwikkeling ver terug id tijd geworpen. Het is alsof je de patient zegt: 'u heeft nog een jaar, maar over 10 jaar is er misschien wel wat voor...' Die 10 jaar klinkt mij als 'eeuwig' zonde!
15. flosz 27 oktober 2011 19:59

    auteur info

    • flosz

      Lid sinds: 13 feb 2008

      Laatste bezoek: 01 jul 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5298

      Gegeven: 2795

    •    Aantal posts: 7.005

    Voor de liefhebber....
    
    Ongemakkelijke Minnaars
    www.sp.nl/nieuws/nwsoverz/div/ongemak...
    
16. [verwijderd] 28 oktober 2011 11:48

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Sorry IVET, zal niet meer gebeuren.
    
    Ik ben het wel met je eens dat er nog heel veel potentie in AMT zit, maar door deze "ondoorzichtige" afkeuring heb ik het vermoeden dat er een aantal mensen in de CHMP vervangen zullen moeten worden voor er ook maar 1 gentherapie goedgekeurd gaat worden voor gebruik in Europa.
    
    De Griekse crisis wordt ook veel te laat aangepakt (voorzover je van aanpak kunt spreken) en het is gewoon een slap besluiteloos zootje (sorry voor het woord, maar het is de meest parlementaire omschrijving die in me opkomt) dat zich slechts aan het richten is op herverkiezing bij de volgende verkiezingen in hun land. Een "Europees" denken is de heren en dames vreemd. Eigen volk eerst is het devies. Driedubbele agenda's en vooral geen besluit nemen dat de volgende verkiezingen schaadt. Helaas zijn we aan dit stel overgeleverd.
17. Prof. Dollar 4 november 2011 11:34

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 13 apr 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    Jammer dat er nog steeds mensen zijn die hun aandelen verkopen voor onder de 30 cent. Laat ze liggen en kom over een jaar terug.