Mmdeugen schreef op 8 november 2023 17:36:
[...]
Volgens mij is hier sprake van behoorlijke misleiding! Beur!
Ik krijg het gevoel, dat je twijfel probeert te zaaien met deze posting!
Volgens mij gaat bovenstaande link nl. vooral over het gebruik van verschillende onderzochte PI3K-remmers bij kanker-onderzoeken waarvan een aantal al weer enige tijd uit de handel is genomen!
Daarvan is al langer bekend, dat deze remmers bij de bestrijding van " kanker" niet altijd zonder bijwerkingen waren. Vooral, zoals jij zelf ook constateert, vanwege o.a. de moeilijkheidsgraad van de juiste dosis bepalen! Zie de link.
APDS:
Bij APDS gaat het echter niet om kanker.
Dat maakt het geneesmiddel Leniolisib juist zo bijzonder. En lijkt het ook "heel duur"!
Leniolisib wordt nl wel met een bepaalde onderzochte vastgestelde dosis toegediend. ( zie de flacons van 70 mg )
Is inmiddels mede daardoor al vele jaren als veilig geneesmiddel vastgesteld en inmiddels door FDA en EMA beoordeeld (wegens de toegekende PIP-status aanvang 2022 waardoor het bij kinderen mag worden onderzocht) ) en is inmiddels ook goedgekeurd door de FDA voor gebruik bij volwassenen bij de diagnose APDS.
Het is inmiddels al vele jaren in onderzoek bij de diagnose APDS en als zo veilig beoordeeld dat het zelfs bij jonge kinderen onderzocht mag worden.
Daarom ligt er m.i. geen probleem op veiligheid, anders was het geneesmiddel al uit de handel genomen.
In het brede advies van de EMA, dat tzt naar buiten zal komen zal duidelijk worden wat leniolisib zo bijzonder maakt!
Trage EMA-procesgang:
De EMA beoordeling is m.i. vanwege de vele vertegenwoordigers van verschillende landen die in de EMA -onderzoekbeoordelings-organen vertegenwoordigd zijn, schijnbaar toch minder slagvaardig dan de FDA in de VS.
Iedere lidstaat van de EU heeft ook zijn eigen nationale vergunningsprocedures.
Kortom:
De bijgesloten link betreft vooral informatie ivm kankerbestrijding met PI3K-remmers.
Dat is bij APDS niet aan de orde en schept m.i. verwarring.
1.Leniolisib is nog steeds veilig gebleken bij gebruik door APDS patienten.
2. Er is m.i. momenteel nog steeds geen enkele reden bekend om te twijfelen aan goedkeuring van leniolisib door de EMA.
3. M.i. heeft de langere procedure-duur meer te maken met andere zaken waaronder wellicht de mogeljke 2e indicatie en het proces daarvan; de mogelijk verschillende varianten van APDS die onder dezelfde definitie kunnen gaan vallen en mogelijk de doeltreffendheid van het geneesmiddel leniolisib.